Νέες κλινικές δοκιμές VX-659, ivacaftor και tezacaftor

Στις 22 Φεβρουαρίου 2018 ανακοινώθηκε από την φαρμακευτική εταιρία Vertex ότι ξεκινά την πρώτη φάση 3 κλινικών δοκιμών του φαρμάκου VX-659 σε ασθενείς ηλικίας άνω των 12 ετών 

που είναι ετερόζυγοι της μετάλλαξης F508del και μιας εκ των μεταλλάξεων που φαίνονται στους πίνακες που επισυνάπτουμε. Ο νέος αυτός τριπλός συνδυασμός δραστικών ουσιών VX-659, ivacaftor και tezacaftor στοχεύει στο αίτιο της νόσου. Στη μελέτη θα συμμετάσχουν 360 ασθενείς. Στόχος της δοκιμής είναι η αύξηση των δεικτών αναπνευστικής λειτουργίας. Εφόσον όλα πάνε καλά, η εταιρία θα ζητήσει άμεσα έγκριση για την κυκλοφορία του στην Αμερική. Όπως αναφέρει ο ιατρός κ. Steven M. Rowe, διευθυντής κέντρου Κυστικής Ίνωσης στο Πανεπιστήμιο Αλαμπάμα Μπέρμιγχαμ των ΗΠΑ, μέχρι στιγμής τα αποτελέσματα της δεύτερης φάσης κλινικών δοκιμών του φαρμάκου σε ασθενείς έδειξαν εντυπωσιακή βελτίωση σε πολλές παραμέτρους της πάθησης.