Τι σημαίνει η ένταξη των νέων φαρμάκων στον Κατάλογο Βασικών Φαρμάκων του ΠΟΥ;
Είναι πλέον ξεκάθαρο ότι οι νέες θεραπείες που στοχεύουν στο αίτιο της Κυστικής Ίνωσης είναι εξαιρετικά αποτελεσματικές. Ωστόσο, η πρόσβαση σε αυτές παραμένει άνιση, κυρίως λόγω του πολύ υψηλού κόστους τους. Γι’ αυτό τον λόγο, η πρόσφατη ένταξη των νέων φαρμάκων Kaftrio και Kalydeco στον Κατάλογο Βασικών Φαρμάκων του Παγκόσμιου Οργανισμού Υγείας αποτελεί ένα σημαντικό διεθνές βήμα, ιδιαίτερα για τις χώρες χαμηλού εισοδήματος. Η απόφαση αυτή ενισχύει την προοπτική ισότιμης περίθαλψης των ασθενών παγκοσμίως και μπορεί να επηρεάσει θετικά την προμήθεια, την αποζημίωση και την παραγωγή γενόσημων σκευασμάτων στο μέλλον.
Τον Μάιο του 2025, η Επιτροπή Εμπειρογνωμόνων του ΠΟΥ συνεδρίασε στη Γενεύη για να αναθεωρήσει τον Κατάλογο Βασικών Φαρμάκων, ο οποίος λειτουργεί ως σημείο αναφοράς για κυβερνήσεις και διεθνείς οργανισμούς. Μέσα από αυτόν τον κατάλογο διευκολύνεται η πρόσβαση σε σημαντικές θεραπείες, μειώνεται το κόστος και ενισχύεται η διαθεσιμότητα φαρμάκων σε όλες τις χώρες. Ανάμεσα στις προτάσεις που εξετάστηκαν ήταν και η ένταξη του συνδυασμού elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (ETI), καθώς και της ivacaftor ως μονοθεραπείας για ενήλικες και παιδιά με Κυστική Ίνωση.
Η επίσημη ένταξη των ETI/IVA στον κατάλογο στις 5 Σεπτεμβρίου του 2025 αποτελεί ιστορική εξέλιξη για την παγκόσμια κοινότητα της Κυστικής Ίνωσης. Ο κατάλογος έχει τη δύναμη να επηρεάζει τις εθνικές πολιτικές υγείας, να διευκολύνει τη χρηματοδότηση, να ανοίγει δρόμους για διεθνή προγράμματα προμήθειας και μακροπρόθεσμα, να μειώνει τις τιμές των φαρμάκων.
Για να αντιμετωπιστεί αποτελεσματικά η νόσος, η δημιουργία υπηρεσιών Κυστικής Ίνωσης και η κατάλληλη εκπαίδευση των επαγγελματιών υγείας σε χώρες χαμηλού και μεσαίου εισοδήματος αποτελούν βασικά πρώτα βήματα. Η διεθνής συνεργασία και οι συνδέσεις με εξειδικευμένα κέντρα μπορούν να ενισχύσουν σημαντικά αυτή την προσπάθεια. Ωστόσο, όταν γίνεται τελικά η διάγνωση, η πρόσβαση στα ακριβά φάρμακα παραμένει η μεγαλύτερη πρόκληση.
Σε πιο εύπορες χώρες, όπου το επίπεδο ενημέρωσης και η πίεση των ασθενών ήταν ισχυρότερα, υπήρξε πολιτική βούληση ώστε να διατεθούν οι νέες θεραπείες παρά το υψηλό κόστος. Σε αντίθεση, πολλές χώρες χαμηλού εισοδήματος δυσκολεύονται να εξασφαλίσουν ακόμα και βασική φροντίδα.
Ο Κατάλογος Βασικών Φαρμάκων του ΠΟΥ έχει στόχο να διευκολύνει την παγκόσμια πρόσβαση σε θεραπείες που κρίνονται απαραίτητες. Τα τελευταία χρόνια αυξάνεται η πίεση να ενταχθούν σε αυτόν και φάρμακα για σπάνιες νόσους, όπως η Κυστική Ίνωση. Η ένταξη, όμως, πολύ ακριβών θεραπειών έχει προκαλέσει και αντιδράσεις, με ορισμένους ειδικούς να ανησυχούν ότι ο κατάλογος απομακρύνεται από τον αρχικό του στόχο να εξυπηρετεί κυρίως τις ανάγκες των χωρών χαμηλού εισοδήματος και όχι να περιλαμβάνει υπερκοστολογημένα φάρμακα με περιορισμένη παγκόσμια χρησιμότητα.
Παρόλα αυτά, η ένταξη του ETI αποτελεί ένα σημαντικό μήνυμα: ότι η Κυστική Ίνωση δεν είναι μια ασθένεια της Δύσης, αλλά ένα παγκόσμιο ζήτημα υγείας που χρειάζεται ισότιμη φροντίδα. Επιπλέον, η απόφαση αυτή μπορεί να ασκήσει πίεση προς την εταιρεία που διαθέτει τα φάρμακα, ώστε να επιτραπεί η πρόσβαση σε χαμηλού εισοδήματος χώρες, όπως έγινε στο παρελθόν με τα ακριβά φάρμακα για την ηπατίτιδα C, όπου επετράπη η παραγωγή γενόσημων μέσω εθελοντικών αδειών.
Τέλος, πέρα από τη διασφάλιση πρόσβασης σε θεραπείες, είναι απαραίτητο να επενδύσουμε και στην εκπαίδευση, τις υποδομές και τη σωστή ενδυνάμωση των επαγγελματιών υγείας. Μόνο έτσι θα μπορέσει η Κυστική Ίνωση να αντιμετωπίζεται με τη φροντίδα και την ποιότητα που απαιτείται, σε κάθε χώρα και για κάθε ασθενή.
