Έγκριση φαρμάκου στην Αμερική

Ανακοινώθηκε πριν λίγο από την εταιρία Vertex ότι στις 30 Απριλίου 2019 το φάρμακο Kalydeco έλαβε άδεια από τον Αμερικάνικο Οργανισμό Φαρμάκου (FDA) για χορήγηση σε ασθενείς ηλικίας 6 έως 12 μηνών που έχουν τουλάχιστον μια γονιδιακή μετάλλαξη η οποία ανταποκρίνεται στο φάρμακο.

Το Kalydeco έχει ήδη εγκριθεί στον Καναδά, στην Αμερική και στην Ευρωπαϊκή Ένωση για ασθενείς ηλικίας άνω των 12 μηνών. «Η σημερινή άδεια δίνει για πρώτη φορά την δυνατότητα στους γιατρούς να θεραπεύουν το υποκείμενο αίτιο της πάθησης σε βρέφη ηλικίας άνω των 6 μηνών,  καθιστώντας έτσι εφικτή την αλλαγή στην εξέλιξη του νοσήματος» επισήμανε η γιατρός Margaret Rosenfeld,  υπεύθυνη στο Τμήμα Παιδιατρικής και Παιδιατρικής έρευνας του Σηάτλ, της Πανεπιστημιακής Ιατρικής Σχολής στο Washington.