Έγκριση αίτησης για επέκταση χορήγησης Trikafta σε παιδιά 6-11 ετών στην Αμερική

Στις 26 Ιανουαρίου ανακοινώθηκε ότι ο Αμερικάνικος Οργανισμός τροφίμων και φαρμάκου, ενέκρινε την αίτηση για την επέκταση χορήγησης του τριπλού συνδυασμού θεραπευτικών ουσιών (νέων ενεργοποιητών και ενισχυτών της πρωτείνης CFTR) με την εμπορική ονομασία Trikafta (ονομάζεται «Kaftrio» στην Ευρώπη) για παιδιά ηλικίας 6 έως 11 ετών που είναι ετερόζυγοι της μετάλλαξης F508del με μια μετάλλαξη  που ανταποκρίνεται στις in vitro δοκιμές που έγιναν.   Η αίτηση της εταιρίας βασίστηκε σε αποτελέσματα κλινικών δοκιμών τρίτης φάσης που έγιναν σε παγκόσμιο επίπεδο, σε παιδιά ηλικίας 6 έως 11 ετών που είναι ετερόζυγοι της μετάλλαξης F508del με μια μετάλλαξη «ελάχιστης λειτουργίας» («minimal function»), όπως και σε παιδιά που είναι ομόζυγοι της μετάλλαξης F508del. Η αίτηση θα εξεταστεί κατά προτεραιότητα από τα αρμόδια όργανα της Αμερικής.

Η εταιρία σκοπεύει να υποβάλει αίτηση για επέκταση της χορήγησης του φαρμάκου αυτού στην Ευρώπη για παιδιά αυτής της ηλικίας τo πρώτο τρίμηνο του 2021.