Έγκριση νέου φαρμάκου για την Κυστική Ίνωση

Με χαρά σας ανακοινώνουμε ότι  στις 20 Δεκεμβρίου 2024 ο Αμερικάνικος Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε ένα νέο φάρμακο-τροποποιητή CFTR με την εμπορική ονομασία "Alyftrek". Ο νέος αυτός τριπλός συνδυασμός που περιέχει τις ουσίες  vanzacaftor, tezacaftor και deutivacaftor  εγκρίθηκε για χορήγηση σε ασθενείς με Κυστική Ίνωση ηλικίας 6 ετών και άνω που έχουν μεταλλάξεις CFTR με ένδειξη στο  Trikafta, καθώς και 31 άλλες σπάνιες μεταλλάξεις που δεν έχουν εγκριθεί προηγουμένως για κανέναν άλλο τροποποιητή CFTR. Το φάρμακο αυτό λαμβάνεται μια φορά την ημέρα και απευθύνεται και σε ασθενείς που μέχρι πρότινος δεν μπορούσαν να ανεχτούν το Trikafta.  

Οι 31 νέες σπάνιες μεταλλάξεις για τις οποίες εγκρίθηκε η χορήγηση του Alyftrek είναι οι εξής:

Σύμφωνα με αποτελέσματα που είχαν κλινικές δοκιμές του νέου αυτού φαρμάκου, παρατηρήθηκε βελτίωση στην αναπνευστική λειτουργία συγκρίσιμη με αυτήν που παρατηρήθηκαν με το Trikafta και μείωση των επιπέδων χλωρίου του ιδρώτα μεγαλύτερη από αυτήν που πετύχαινε η θεραπεία με το Trikafta . Επίσης, υπάρχουν μελέτες υπό ανάπτυξη που θα εξετάσουν  την ύπαρξη η μη ψυχικών και γνωστικών παρενεργειών του νέου φαρμάκου σε άτομα με Κυστική Ίνωση.

Τέλος, ο Αμερικάνικος Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων, την ίδια μέρα, ενέκρινε την επέκταση του Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) σε άτομα με Κυστική Ίνωση ηλικίας 2 ετών και άνω που έχουν τουλάχιστον μία από τις 94 σπάνιες μεταλλάξεις στο γονίδιο της Κυστικής Ίνωσης  (CFTR). Έτσι ακόμα περισσότεροι ασθενείς με Κυστική Ίνωση οι οποίοι μέχρι πρότινος δεν μπορούσαν να λάβουν καποια θεραπεία με νέα φάρμακα-τροποποιητές CFTR, αποκτούν για πρώτη φορά πρόσβαση σε θεραπεία που στοχεύει στο αίτιο της νόσου τους. Η έγκριση αυτή βασίστηκε σε επιστημονικά εργαστηριακά δεδομένα  που απέδειξαν την ασφαλή και αποτελεσματική ανταπόκριση του Trikafta σε ασθενείς με τις συγκεκριμένες μεταλλάξεις.

Οι 94  νέες σπάνιες μεταλλάξεις για τις οποίες εγκρίθηκε η χορήγηση του Trikafta είναι οι εξής: