Ανακοίνωση για νέο "ορφανό" φάρμακο για την Κυστική Ίνωση
Στις 22 Φεβρουαρίου 2024, η εταιρία Arcturus Therapeutics ανακοίνωσε ότι βάσει θετικής γνώμης που εξέδωσε ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA), έλαβε από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή (EC) τον χαρακτηρισμό «ορφανού φαρμακευτικού προϊόντος» για το για το ARCT-032, που προορίζεται για τη θεραπεία της κυστικής ίνωσης. Τον Νοέμβριο του 2023, ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) χορήγησε επίσης τον χαρακτηρισμό ορφανού φαρμάκου στο ARCT-032 για Κυστική Ίνωση.
Η εταιρία Arcturus Therapeutics αποτελεί μια παγκόσμια εταιρεία που παράγει φάρμακα που στηρίζονται σε mRNA και επικεντρώνεται στην ανάπτυξη εμβολίων και φαρμάκων για λοιμώδεις νόσους και για τη θεραπεία σπανίων παθήσεων του ήπατος και του αναπνευστικού.
Μετά την επιτυχή ολοκλήρωση του τμήματος της μελέτης εφάπαξ αυξανόμενης δόσης σε υγιείς ενήλικες, ο πρώτος ασθενής με Κυστική Ίνωση που συμμετείχε στο μέρος της μελέτης Φάσης 1β, εγγράφηκε και ολοκλήρωσε δύο λήψεις του φαρμακευτικού σκευάσματος ARCT-032. Η εταιρία Arcturus αναμένεται να κοινοποιήσει τα δεδομένα της ενδιάμεσης φάσης 1b το πρώτο εξάμηνο του 2024.
Η πορεία της έρευνας αυτής έχει μεγάλη σημασία για τους πάσχοντες με Κυστική Ίνωση, διότι το φάρμακο αυτό, ARCT-032, εφόσον οι δοκιμές και οι έρευνες που γίνονται αποβούν θετικές, θα μπορεί να αποτελέσει θεραπεία για τους ασθενείς, ανεξάρτητα από την μετάλλαξη που αυτοί φέρουν.
Το ARCT-032 χρησιμοποιεί την πλατφόρμα αερολύματος LUNAR® της Arcturus για την χορήγηση αγγελιοφόρου RNA (mRNA) CFTR στους πνεύμονες. Η έκφραση ενός λειτουργικού αντιγράφου του mRNA του CFTR στους πνεύμονες ατόμων με Κυστική Ίνωση έχει τη δυνατότητα να αποκαταστήσει τη δραστηριότητα της πρωτείνης CFTR και να αμβλύνει τις επιπτώσεις που προκαλούν προοδευτική πνευμονική νόσο. Το πρόγραμμα ARCT-032 υποστηρίζεται από προκλινικά δεδομένα σε τρωκτικά, κουνάβια και πρωτεύοντα θηλαστικά, καθώς και αποδεικνύοντας την αποκατάσταση της έκφρασης και της λειτουργίας του CFTR σε ανθρώπινα βρογχικά επιθηλιακά κύτταρα.
