Ανακοίνωση της εταιρίας Vertex για νέο τριπλό συνδυασμό

Στις 2 Ιουλίου 2024 η εταιρία Vertex ανακοίνωσε ότι ο Αμερικάνικος Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) έκανε δεκτή την αίτηση φαρμάκου της εταιρίας για την αντιμετώπιση της Κυστικής Ίνωσης με ένα νέο τριπλό συνδυασμό φαρμάκων  που περιέχει τις ουσίες  Vanzacaftor/Tezacaftor/Deutivacaftor  (vanza triple)  για ερευνητική άπαξ καθημερινή χορήγηση θεραπεία του τριπλού αυτού συνδυασμού σε ασθενείς με Κυστική Ίνωση ηλικίας 6 ετών και άνω που έχουν τουλάχιστον μία μετάλλαξη F508del  στο γονίδιο τους ή άλλη μετάλλαξη η οποία να ανταποκρίνεται στο νέο αυτό τριπλό θεραπευτικό συνδυασμό.  

Μάλιστα, ο  Αμερικάνικος Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) αποφάσισε την επανεξέταση της αίτησης κατά προτεραιότητα και αναμένεται να εκδώσει την απόφασή του για το νέο αυτό τριπλό συνδυασμό φαρμάκων έως τις 2 Ιανουαρίου 2025.

Παράλληλα, η εταιρία ανακοίνωσε ότι επικυρώθηκε και η αίτηση που υπέβαλε στον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA) για άδεια κυκλοφορίας του νέου αυτού συνδυασμού στην ΕΕ .

Ο νέος αυτός τριπλός συνδυασμός περιλαμβάνει τις ουσίες Vanzacaftor/Tezacaftor/Deutivacaftor.  Το Vanzacaftor και το tezacaftor έχουν σχεδιαστεί για να αυξάνουν την ποσότητα της πρωτεΐνης CFTR στην κυτταρική επιφάνεια διευκολύνοντας την επεξεργασία και τη διακίνηση της πρωτεΐνης CFTR. Το Deutivacaftor είναι ένας ενισχυτής που έχει σχεδιαστεί για να αυξάνει την πιθανότητα ανοικτού καναλιού της πρωτεΐνης CFTR στην κυτταρική επιφάνεια, ώστε να βελτιώνεται η ροή του άλατος και του νερού κατά μήκος της κυτταρικής μεμβράνης.

Όπως δήλωσε, μεταξύ άλλων, ανώτερο στέλεχος της εταιρίας Vertex, με το νέο αυτό τριπλό συνδυασμό και την  ουσία Vanzacaftor, δίνεται η ευκαιρία σε περισσότερα άτομα με Κυστική Ίνωση να επιτύχουν επίπεδα χλωριούχου ιδρώτα κάτω από το διαγνωστικό όριο για Κυστική Ίνωση, ακόμη και φυσιολογικά επίπεδα τα οποία παρατηρούνται σε άτομα χωρίς Κυστική Ίνωση.

Τέλος, η  εταιρεία ανακοίνωσε ότι  έχει επίσης υποβάλει αίτηση για το νέο αυτό τριπλό συνδυασμό στον Καναδά, στην Αυστραλία στην Ελβετία και  το Ηνωμένο Βασίλειο.