Έγκριση νέου φαρμάκου Symdeko

Στις 13 Φεβρουαρίου 2018 ανακοινώθηκε από την φαρμακευτική εταιρία Vertex με δελτίο τύπου, ότι το φάρμακο Symdeko έλαβε έγκριση από τον Αμερικάνικο Οργανισμό Φαρμάκου (FDA) για τους ινοκυστικούς ασθενείς ηλικίας άνω των 12 ετών.

Το νέο φάρμακο συνδυάζει την δραστική ουσία ivacaftor, που είχε εγκριθεί ως μονοθεραπεία το 2012 σε ασθενείς με συγκεκριμένες γονιδιακές μεταλλάξεις της νόσου, με τη νέα δραστική ουσία tezacaftor  και έχει ένδειξη σε ασθενείς ομόζυγους της γονιδιακής μετάλλαξης F508del και ασθενείς που φέρουν μια από τις παρακάτω 26 μεταλλάξεις που επελέγησαν με βάση τα ευρήματα των προεγκριτικών κλινικών και εργαστηριακών μελετών: Ε56Κ, P67L, R74W, D110E, D110H, R117C, E193K, L206W, R347H, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, E831X, S945L, S977F, F1052V, K1060T, A1067T, R1070W, F1074L, D1152H, D1270N, 2789+5G→A, 3272-26A→G και 3849+10kbC→T. Η έγκριση της θεραπείας αυτής από τα αρμόδια ευρωπαϊκά όργανα αναμένεται το δεύτερο εξάμηνο του τρέχοντος έτους.