4.5 εκατομμύρια δολάρια για εύρεση γονιδιακής θεραπείας

Στις 24 Ιανουαρίου 2019 ανακοινώθηκε από το Αμερικανικό Ίδρυμα Κυστικής Ινωσης  ότι θα χρηματοδοτήσει με 4.5 εκατομμύρια δολάρια συγκεκριμένη φαρμακευτική εταιρία που ερευνά νέες μεθόδους και μηχανισμούς  για την μεταφορά υγιούς γονιδίου CFTR στους πνεύμονες των ασθενών. Η γονιδιακή θεραπεία αυτή -εφόσον πετύχει- θα ωφελήσει  όλους τους ασθενείς, ανεξάρτητα από το γονότυπό,  ιδίως ασθενείς με πολύ σπάνιες μεταλλάξεις ή με

Μεταλλάξεις nonsense, για τους οποίους δεν υπάρχει ακόμα θεραπεία που να χτυπάει στη «ρίζα» της την πάθηση. Οι ερευνητές που θα χρηματοδοτηθούν έχουν  ήδη δημιουργήσει δυο «υποψήφιους» μεταφορείς υγιούς γονιδίου στον οργανισμό των ινοκυστικών ασθενών και προσδοκούν ότι οι κλινικές δοκιμές για εν εκ αυτών θα ξεκινήσουν το 2020.

Την ανακοίνωση μπορείτε να διαβάσετε στα αγγλικά πατώντας εδώ