Νεώτερα από κλινικές δοκιμές

Στις 3 νοεμβρίου 2017 δημοσιεύθηκαν στο έγκριτο ιατρικό περιοδικό new england journal of medicine δύο άρθρα σχετικά με τα αποτελέσματα δυο κλινικών δοκιμών των τρίτης φάσης  ενός νέου συνδυασμού

δραστικών ουσιών(tezacaftor-ivacaftor) σε ασθενείς ηλικίας άνω των 12 ετών με συγκεκριμένες γενετικές μεταλλάξεις. Η μια κλινική έρευνα αφορούσε ασθενείς ομόζυγους της μετάλλαξης f508del και η άλλη ασθενείς ετερόζυγους της παραπάνω μετάλλαξης σε συνδυασμό με υπολειπόμενη μετάλλαξη (:residual). Και στις δυο κλινικές έρευνες, οι ασθενείς παρουσίασαν σημαντική βελτίωση στην αναπνευστική λειτουργία και σε άλλες παραμέτρους της νόσου. Τα παραπάνω αποτελέσματα παρουσιάστηκαν και στο βορειοαμερικάνικο συνέδριο για την κυστική ίνωση που πραγματοποιήθηκε στις 2-4 νοεμβρίου στην ινδιανάπολη των ηπα. Ο νέος συνδυασμός φαρμάκων αναμένεται να αξιολογηθεί προς έγκριση κατά προτεραιότητα από τον αμερικάνικο οργανισμό στις 28 φεβρουαρίου 2018.