Ελπιδοφόρα νέα για εισπνεόμενο φάρμακο που απευθύνεται σε όλους τους ασθενείς

Πρόσφατα, η φαρμακευτική εταιρεία Translate Bio δημοσίευσε τα πολλά προσδοκόμενα ενδιάμεσα αποτελέσματα μίας κλινικής μελέτης της φάσης 1/2 για μία γενετική θεραπεία με τη νέα φαρμακευτική ουσία MRT5005. Η ουσία είναι εισπνεόμενη και αποκαθιστά τη λειτουργία της, προβληματικής στην περίπτωση της Κυστικής Ίνωσης πρωτεΐνης CFTR, καθώς μεταφέρει στα κύτταρα των πνευμόνων ειδικό m-RNA. Το σκεύασμα απευθύνεται σε όλους τους ασθενείς με Κυστική Ίνωση ανεξάρτητα από την μετάλλαξη που έχουν. Σύμφωνα με τη μελέτη η πρόσληψη αρκετών δόσεων του νέου φαρμάκου είναι ασφαλής. Σε επόμενες μελέτες θα αποδειχτεί κατά πόσο αυτό βελτιώνει τη λειτουργία της πρωτεΐνης και μπορεί να συμβάλει στη βελτίωση της ποιότητας ζωής των ασθενών με κυστική ίνωση.

Για οποιαδήποτε εξέλιξη ή νεώτερο σχετικά με το νέο αυτό φάρμακο θα σας ενημερώσουμε σχετικά.