Έγκριση νέου φαρμάκου για όσους έχουν την μετάλλαξη F508del

Ο Αμερικάνικος Οργανισμός Φαρμάκου ενέκρινε στις 21 Οκτωβρίου 2019 νέο φάρμακο με την ονομασία Trikafta το οποίο αποτελεί τον πρώτο τριπλό συνδυασμό φαρμακευτικών ουσιών (elexacaftor/ivacaftor/tezacaftor) που απευθύνεται σε ασθενείς με Κυστική Ίνωση με την πιο συχνή γονιδιακή μετάλλαξη F508del. Το νέο φάρμακο αφορά  ασθενείς άνω των 12 ετών που έχουν τουλάχιστον μια μετάλλαξη F508del στο γονίδιο CFTR, είναι δηλαδή ετερόζυγοι της μετάλλαξης F508del.

Το νέο αυτό φάρμακο είναι συνδυασμός τριών δραστικών ουσιών που στοχεύουν στην ελαττωματική πρωτεΐνη CFTR και βοηθά  στην αποτελεσματικότερη λειτουργία της πρωτεΐνης αυτής. Με τη νέα αυτή θεραπεία, καλύπτεται πλέον φαρμακευτικά με φάρμακα νέας τεχνολογίας που στοχεύουν στο αίτιο της νόσου, ποσοστό άνω του 90% του συνολικού ινοκυστικού πληθυσμού .

Αξίζει να σημειωθεί ότι ο  Αμερικάνικος Οργανισμός φαρμάκου ενέκρινε την πρωτοποριακή αυτή θεραπεία για την Κυστική Ίνωση με ταχύτατες διαδικασίες αξιολόγησης και έγκρισης -η αίτηση για έγκριση του φαρμάκου είχε κατατεθεί από την εταιρία περί τα τέλη Ιουλίου αυτού του έτους- αφού έλαβε υπόψη αφενός την σοβαρότητα της πάθησης και το γεγονός ότι το φάρμακο αυτό προσφέρει σημαντική βελτίωση σε πολλές παραμέτρους της υγείας σε σχέση με άλλες υπάρχουσες θεραπείες, και αφετέρου το γεγονός ότι έρχεται να καλύψει ένα μεγάλο  θεραπευτικό κενό για τους ασθενείς που μέχρι πρότινος λόγω των γονιδιακών μεταλλάξεων τους, δεν είχαν τις απαραίτητες ενδείξεις για να λάβουν κάποιο άλλο φάρμακο που να στοχεύει στο αίτιο της νόσου τους.