Επέκταση χορήγησης TRIKAFTA, SYMDEKO και KALYDECO σε σπάνιες μεταλλάξεις στην Αμερική

Στις 1 Σεπτεμβρίου ανακοινώθηκε ότι εγκρίθηκαν από τον Αμερικάνικο Οργανισμό τροφίμων και φαρμάκου τρείς νέες πρόσθετες αιτήσεις για την χορήγηση των φαρμάκων TRIKAFTA (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor and ivacaftor), SYMDEKO (tezacaftor/ivacaftor and ivacaftor) και KALYDECO (ivacaftor). Με τις αιτήσεις αυτές, οι ενδείξεις των παραπάνω φαρμάκων επεκτείνονται και περιλαμβάνουν πρόσθετες σπάνιες μεταλλάξεις, δίνοντας έτσι την ευκαιρία σε ασθενείς με Κυστική ίνωση που  έχουν συγκεκριμένες σπάνιες μεταλλάξεις και μέχρι πρότινος δεν είχαν ένδειξη για τα συγκεκριμένα φάρμακα, να έχουν θεραπευτικό όφελος από μια θεραπεία που στοχεύει στο αίτιο της νόσου τους. Επιπρόσθετα, με τις αιτήσεις αυτές, δίνεται η δυνατότητα σε συγκεκριμένους ασθενείς που τώρα λαμβάνουν το KALYDECO να έχουν ένδειξη για το SYMDEKO ή το TRIKAFTA, καθώς και ασθενείς που ήδη λαμβάνουν το SYMDEKO  να μπορούν να λάβουν το TRIKAFTA. Οι αιτήσεις αυτές βασίστηκαν σε δεδομένα από in vitro μελέτες που δείχνουν ότι αυτές οι σπάνιες μεταλλάξεις CFTR ανταποκρίνονται σε μια ή περισσότερες από τις παραπάνω θεραπείες .