Αίτηση για επέκταση χορήγησης kaftrio σε ετερόζυγους ασθενείς της μετάλλαξης F508del

Στις 14 Σεπτεμβρίου η φαρμακευτική εταιρία που παράγει το φάρμακο Kaftrio, αιτήθηκε από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκου(ΕΜΑ) την επέκταση της αδείας χορήγησης του φαρμάκου αυτού σε συνδυασμό με Kalydeco, σε ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω που έχουν μια μετάλλαξη F508del στο γονίδιο τους (ετερόζυγοι της μετάλλαξης F508del). Αν η αίτηση της εταιρίας γίνει δεκτή, τότε ασθενείς που έχουν μια μετάλλαξη F508del και μια άλλη μετάλλαξη, είτε της κατηγορίας gating(F/G), είτε residual(F/RF) θα μπορούν να λάβουν το φάρμακο αυτό.

Η αίτηση συνοδεύτηκε από τα θετικά αποτελέσματα της τρίτης φάσης κλινικής μελέτης(445-104) που πραγματοποιήθηκε σε όλο τον κόσμο με το φάρμακο Kaftrio, τα οποία ανακοινώθηκαν τον Ιούλιο του 2020. Η αίτηση θα εξεταστεί από την αρμόδια επιτροπή για τα φάρμακα ανθρώπινης χρήσης η οποία θα γνωμοδοτήσει στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή για την πιθανή έγκριση της για τους ασθενείς αυτούς.