• 2310–422530
  • Αυτή η διεύθυνση ηλεκτρονικού ταχυδρομείου προστατεύεται από τους αυτοματισμούς αποστολέων ανεπιθύμητων μηνυμάτων. Χρειάζεται να ενεργοποιήσετε τη JavaScript για να μπορέσετε να τη δείτε.

39ο ευρωπαϊκό Συνέδριο για την Κυστική Ίνωση, Βασιλεία Ελβετίας, 8-11.6.2016.

Δύο θεραπείες για την Κυστική Ίνωση οι οποίες χορηγούνται σε ασθενείς με συγκεκριμένες γονιδιακές μεταλλάξεις, είναι μακροπρόθεσμα ασφαλείς και αποτελεσματικές, βελτιώνοντας σημαντικά την ποιότητα της ζωής τους, σύμφωνα με νέα επιστημονικά δεδομένα που παρουσιάστηκαν πρόσφατα στο 39ο Ευρωπαϊκό Συνέδριο για την Κυστική Ίνωση που πραγματοποιήθηκε 8-11 Ιουνίου στην Βασιλεία της Ελβετίας.
Μία εκ των νέων θεραπειών, τα αποτελέσματα της οποίας παρουσιάστηκαν στο συνέδριο, βασίζεται στην δραστική ουσία ivacaftor, η οποία είναι εγκεκριμένη και χορηγείται μεμονωμένα ως μονοθεραπεία στους ινοκυστικούς ασθενείς ηλικίας 6 ετών και άνω που φέρουν συγκεκριμένες μεταλλάξεις του γονιδίου CFTR. Η χορήγηση της μονοθεραπείας με ivacaftor εξετάστηκε σε εκατοντάδες ασθενείς που το λαμβάνουν επί έως και 5 χρόνια: σε 1.256 ασθενείς από αμερικανικό Μητρώο Ασθενών και σε 411 από αντίστοιχο βρετανικό.
Όπως ανακοινώθηκε στο συνέδριο τα στοιχεία από τις ΗΠΑ έδειξαν ότι ο ετήσιος κίνδυνος θανάτου, η ανάγκη για μεταμόσχευση πνεύμονα, οι νοσηλείες και οι παροξύνσεις των αναπνευστικών λοιμώξεων, ήταν σημαντικά λιγότερες στους ασθενείς που λαμβάνουν ivacaftor, σε σύγκριση με άλλους ασθενείς οι οποίοι δεν το έχουν λάβει ποτέ. Οι τάσεις είναι ανάλογες και στους βρετανούς ασθενείς, αλλά οι διαφορές στον κίνδυνο θανάτου και την ανάγκη για μεταμόσχευση πνεύμονα δεν είναι στατιστικώς σημαντικές.
Οι μακροχρόνιες αυτές αναλύσεις δεν εντόπισαν νέες ανεπιθύμητες ενέργειες του φαρμάκου, πέρα από εκείνες που είχαν παρατηρηθεί στις προεγκριτικές κλινικές μελέτες του. Επιπλέον, στους ασθενείς που έπαιρναν το φάρμακο παρατηρήθηκαν λιγότερες επιπλοκές της κυστικής ίνωσης, όπως διαβήτης και θετικές καλλιέργειες για διάφορα μικρόβια.
Στο συνέδριο, παρουσιάστηκαν επίσης στοιχεία για την ασφάλεια του συνδυασμού lumacaftor/ivacaftor ο οποίος έχει ένδειξη μόνο για όσους ασθενείς είναι ομόζυγοι της γονιδιακής μετάλλαξης F508del. Το συγκεκριμένο φάρμακο είναι ήδη εγκεκριμένο για τους ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω, ενώ κατά τη διάρκεια του συνεδρίου παρουσιάστηκαν τα αποτελέσματα της τρίτης φάσης της μελέτης του παραπάνω συνδυασμού φαρμάκων σε 58 παιδιά ηλικίας 6-11 ετών με κυστική ίνωση που φέρουν δύο μεταλλάξεις του γονιδίου με την ονομασία F508del.

Ειδικότερα, τα νέα στοιχεία που παρουσιάστηκαν, απέδειξαν ασφάλεια του συνδυασμού και βελτιώσεις σε πολλούς δείκτες της νόσου, όπως η αύξηση του σωματικού βάρους των παιδιών που έλαβαν τον συνδυασμό, η βελτίωση της αναπνευστικής λειτουργίας (FEV1), η μειωμένη αποβολή χλωρίου στον ιδρώτα κ.α.

Η παρασκευάστρια εταιρεία του φαρμάκου έχει υποβάλλει αίτημα στον Αμερικάνικο Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) για να εξεταστεί ο συνδυασμός για συμπληρωματική έγκριση της χορήγησής του και σε παιδιά της ηλικιακής ομάδας 6-11 ετών. Η αξιολόγηση έχει προγραμματιστεί για τις 30 Σεπτέμβριου 2016.
Στην Ευρώπη, ολοκληρώθηκε η εισαγωγή 200 ασθενών ηλικίας 6-11 ετών σε μία αντίστοιχη κλινική μελέτη, τα αποτελέσματα της οποίας αναμένονται το 2017. Στο πρώτο εξάμηνο της επόμενης χρονιάς, η παρασκευάστρια εταιρία σχεδιάζει να υποβάλει αίτηση στην Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (ΕΜΑ) για την έγκριση του παραπάνω συνδυασμού σε παιδιά ηλικίας 6-11 ετών ομόζυγα με την μετάλλαξη F508del.

Παράλληλα, στις αρχές του 2017 αναμένονται και τα αποτελέσματα μεγάλης κλινικής μελέτης που πραγματοποιείται σε ασθενείς με Κυστική Ίνωση που φέρουν τις λεγόμενες «nonsense» (ανερμηνεύσιμες) μεταλλάξεις με τη δραστική ουσία ataluren. Ήδη, αποτελέσματα προηγούμενων κλινικών δοκιμών απέδειξαν βελτίωση της αναπνευστικής λειτουργίας και μείωση του αριθμού των εξάρσεων της πνευμονικής λοίμωξης σε ασθενείς με τις παραπάνω μεταλλάξεις οι οποίοι δεν ελάμβαναν χρόνια εισπνεόμενη αγωγή με τομπραμυκίνη.
Τέλος, στο συνέδριο σε ειδική ενότητα παρουσιάστηκαν τα αποτελέσματα της Ευρωπαϊκής Καταγραφής των Ασθενών με Κυστική Ίνωση, και τα νέα εργαλεία που αναπτύχθηκαν για την ενημέρωση των ασθενών σχετικά με την καταγραφή που πραγματοποιείται σε πολλές χώρες της Ευρώπης και τα αποτελέσματα της. Σύμφωνα με ανάλυση των στοιχείων της παραπάνω καταγραφής για τα έτη 2008-2013 ο μέσος όρος ηλικίας των ασθενών αυξήθηκε στις χώρες της Δυτικής Ευρώπης, ενώ αντίθετα στις χώρες της Ανατολικής Ευρώπης μειώθηκε.

 

13391390_1004484529635444_4752885160990629374_o
13391408_1004484906302073_6646075906482193927_o
13391432_1004483146302249_1581141237990008883_o
13391496_1004483309635566_6972719139586246664_o
13391500_1004483529635544_841594531826514130_o
13392069_1004484166302147_385439631870033352_o
13392203_1004484149635482_7949647565545206108_o
13403188_1004483362968894_7752404223704281253_o
13403211_1004483236302240_8117187200493203763_o
13403289_1004484226302141_7383752567786806386_o
13403816_1004485136302050_6172398255978654955_o
13403941_1004483132968917_608904071289773489_o
13404015_1004484266302137_832564335119539934_o
13411663_1004483659635531_7745868524264804467_o
13411679_1004483252968905_4104020592232838405_o
13411683_1004484349635462_6426905767402354082_o
13411819_1004483346302229_8772179533554461784_o
13411832_1004484299635467_8623163080133828668_o
13411833_1004484512968779_4681192085574297469_o
13411836_1004483189635578_4355999236278753645_o
13411949_1004483472968883_4317731120364536679_o
13412012_1004483766302187_5174914002205841015_o
13412014_1004483462968884_5733525855539066683_o
13412039_1004483272968903_5421606865206171521_o
13412094_1004484192968811_6435446879632871856_o
13412140_1004484909635406_2030343458573977982_o
13415403_1004483199635577_1127960848395653429_o
13415411_1004485096302054_6078594381502559011_o
13415516_1004484236302140_6316559690173770360_o
13415584_1004483656302198_5742046458557191056_o
13415608_1004484659635431_4590160787707242597_o
13415617_1004484579635439_6738497405180117081_o
13415639_1004484109635486_2634118400351100680_o
13415671_1004484646302099_6461702212530237706_o
13416757_1004483142968916_2981311866688101913_o
13416821_1004483772968853_8646894238504035930_o
13416823_1004483096302254_7387809477208507607_o
13416907_1004484459635451_4530356138353031598_o
13418370_1004483229635574_8510759427817988551_o
13418428_1004484389635458_1759198710845881634_o
13418526_1004483666302197_8070663439724638264_o
13418576_1004484476302116_4980887203759664711_o
13418578_1004483352968895_5634265739571358853_o
13418580_1004483966302167_2670157209385628095_o
13422193_1004484552968775_867195378086652046_o
13422210_1004484452968785_2011004921212022531_o
13422210_1004484892968741_5960509404889530094_o
13422444_1004484959635401_7319606246592361676_o
13433068_1004484122968818_4869182202740621481_o
13433096_1004483916302172_6936491436298685151_o
13433111_1004483092968921_412022777060172096_o
13442449_1004485099635387_818104412945907413_o
13442452_1004484412968789_6596757631404402435_o
13442474_1004484372968793_7479057043260015361_o
13442503_1004483299635567_1319634050477828431_o
13442508_1004484042968826_4656331831993053212_o
13442550_1004484619635435_8817889305494684011_o
13442611_1004484999635397_2057414899745655022_o
13443157_1004485086302055_3567809093747611070_o
13443279_1004485032968727_4666223570338252730_o
13443295_1004484639635433_747005246502918516_o
13445622_1004484699635427_6975993687399678691_n
13458512_1004484386302125_2579119437055044321_o
13458641_1004483179635579_8566437755995310787_o
13458655_1004483099635587_4322534603811514303_o
13458657_1004484252968805_5574678244211578051_o
13458718_1004483522968878_6974066917126125905_o
  • 13391390_1004484529635444_4752885160990629374_o
  • 13391408_1004484906302073_6646075906482193927_o
  • 13391432_1004483146302249_1581141237990008883_o
  • 13391496_1004483309635566_6972719139586246664_o
  • 13391500_1004483529635544_841594531826514130_o
  • 13392069_1004484166302147_385439631870033352_o
  • 13392203_1004484149635482_7949647565545206108_o
  • 13403188_1004483362968894_7752404223704281253_o
  • 13403211_1004483236302240_8117187200493203763_o
  • 13403289_1004484226302141_7383752567786806386_o
  • 13403816_1004485136302050_6172398255978654955_o
  • 13403941_1004483132968917_608904071289773489_o
  • 13404015_1004484266302137_832564335119539934_o
  • 13411663_1004483659635531_7745868524264804467_o
  • 13411679_1004483252968905_4104020592232838405_o
  • 13411683_1004484349635462_6426905767402354082_o
  • 13411819_1004483346302229_8772179533554461784_o
  • 13411832_1004484299635467_8623163080133828668_o
  • 13411833_1004484512968779_4681192085574297469_o
  • 13411836_1004483189635578_4355999236278753645_o
  • 13411949_1004483472968883_4317731120364536679_o
  • 13412012_1004483766302187_5174914002205841015_o
  • 13412014_1004483462968884_5733525855539066683_o
  • 13412039_1004483272968903_5421606865206171521_o
  • 13412094_1004484192968811_6435446879632871856_o
  • 13412140_1004484909635406_2030343458573977982_o
  • 13415403_1004483199635577_1127960848395653429_o
  • 13415411_1004485096302054_6078594381502559011_o
  • 13415516_1004484236302140_6316559690173770360_o
  • 13415584_1004483656302198_5742046458557191056_o
  • 13415608_1004484659635431_4590160787707242597_o
  • 13415617_1004484579635439_6738497405180117081_o
  • 13415639_1004484109635486_2634118400351100680_o
  • 13415671_1004484646302099_6461702212530237706_o
  • 13416757_1004483142968916_2981311866688101913_o
  • 13416821_1004483772968853_8646894238504035930_o
  • 13416823_1004483096302254_7387809477208507607_o
  • 13416907_1004484459635451_4530356138353031598_o
  • 13418370_1004483229635574_8510759427817988551_o
  • 13418428_1004484389635458_1759198710845881634_o
  • 13418526_1004483666302197_8070663439724638264_o
  • 13418576_1004484476302116_4980887203759664711_o
  • 13418578_1004483352968895_5634265739571358853_o
  • 13418580_1004483966302167_2670157209385628095_o
  • 13422193_1004484552968775_867195378086652046_o
  • 13422210_1004484452968785_2011004921212022531_o
  • 13422210_1004484892968741_5960509404889530094_o
  • 13422444_1004484959635401_7319606246592361676_o
  • 13433068_1004484122968818_4869182202740621481_o
  • 13433096_1004483916302172_6936491436298685151_o
  • 13433111_1004483092968921_412022777060172096_o
  • 13442449_1004485099635387_818104412945907413_o
  • 13442452_1004484412968789_6596757631404402435_o
  • 13442474_1004484372968793_7479057043260015361_o
  • 13442503_1004483299635567_1319634050477828431_o
  • 13442508_1004484042968826_4656331831993053212_o
  • 13442550_1004484619635435_8817889305494684011_o
  • 13442611_1004484999635397_2057414899745655022_o
  • 13443157_1004485086302055_3567809093747611070_o
  • 13443279_1004485032968727_4666223570338252730_o
  • 13443295_1004484639635433_747005246502918516_o
  • 13445622_1004484699635427_6975993687399678691_n
  • 13458512_1004484386302125_2579119437055044321_o
  • 13458641_1004483179635579_8566437755995310787_o
  • 13458655_1004483099635587_4322534603811514303_o
  • 13458657_1004484252968805_5574678244211578051_o
  • 13458718_1004483522968878_6974066917126125905_o
  • Subscribe
    Subscribe to our chanel

    CFA WorldWide - Links

    0
    ανακαλύπτεται το γονίδιο
    0%
    των Ευρωπαίων είναι φορείς της νόσου
    0+
    χιλιάδες φορείς στην Ελλάδα
    0#
    κληρονομική νόσος της λευκής φυλής
    © 2019 cfathess.gr. All Rights Reserved.