Στις 22 Φεβρουαρίου 2024, η εταιρία Arcturus Therapeutics ανακοίνωσε ότι βάσει θετικής γνώμης που εξέδωσε ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA), έλαβε από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή (EC) τον χαρακτηρισμό «ορφανού φαρμακευτικού προϊόντος» για το  για το ARCT-032, που προορίζεται  για τη θεραπεία της κυστικής ίνωσης. Τον Νοέμβριο του 2023, ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) χορήγησε επίσης τον χαρακτηρισμό ορφανού φαρμάκου στο ARCT-032 για Κυστική Ίνωση.

Η εταιρία Arcturus Therapeutics αποτελεί  μια παγκόσμια εταιρεία  που παράγει φάρμακα που στηρίζονται σε mRNA  και επικεντρώνεται στην ανάπτυξη εμβολίων και φαρμάκων για λοιμώδεις νόσους και για τη θεραπεία σπανίων παθήσεων του ήπατος και του αναπνευστικού.

Μετά την επιτυχή ολοκλήρωση του τμήματος της μελέτης εφάπαξ αυξανόμενης δόσης σε υγιείς ενήλικες, ο πρώτος ασθενής με Κυστική Ίνωση που συμμετείχε στο μέρος της μελέτης Φάσης 1β, εγγράφηκε και ολοκλήρωσε δύο λήψεις του φαρμακευτικού σκευάσματος ARCT-032. Η εταιρία Arcturus  αναμένεται να κοινοποιήσει τα δεδομένα της ενδιάμεσης φάσης 1b το πρώτο εξάμηνο του 2024.

Η πορεία της έρευνας αυτής έχει μεγάλη σημασία για τους πάσχοντες με Κυστική Ίνωση, διότι το φάρμακο αυτό, ARCT-032, εφόσον οι δοκιμές και οι έρευνες που γίνονται αποβούν θετικές, θα μπορεί να αποτελέσει θεραπεία για τους ασθενείς, ανεξάρτητα από την μετάλλαξη που αυτοί φέρουν.

Το ARCT-032 χρησιμοποιεί την πλατφόρμα αερολύματος LUNAR® της  Arcturus για την χορήγηση αγγελιοφόρου RNA (mRNA) CFTR στους πνεύμονες. Η έκφραση ενός λειτουργικού αντιγράφου του mRNA του CFTR στους πνεύμονες ατόμων με Κυστική Ίνωση έχει τη δυνατότητα να αποκαταστήσει τη δραστηριότητα της πρωτείνης CFTR και να αμβλύνει τις επιπτώσεις που προκαλούν προοδευτική πνευμονική νόσο. Το πρόγραμμα ARCT-032 υποστηρίζεται από προκλινικά δεδομένα σε τρωκτικά, κουνάβια και πρωτεύοντα θηλαστικά, καθώς και αποδεικνύοντας την αποκατάσταση της έκφρασης και της λειτουργίας του CFTR σε ανθρώπινα βρογχικά επιθηλιακά κύτταρα.

Φίλες και φίλοι, 

στις 26 Φεβρουαρίου 2024 ενημερωθήκαμε από την Ευρωπαική Οργάνωση για την Κυστική Ίνωση για τις εξελιξεις στην έρευνα που πραγματοποιείται για την εύρεση νέων θεραπειών για ασθενείς με εξαιρετικά σπάνιες μεταλλάξεις.

Όπως σας είχαμε ενημερώσει παλιότερα, η μελέτη HIT-CF Europe στοχεύει στην εύρεση νέων θεραπευτικών επιλογών σε άτομα με κυστική ίνωση (CF) και εξαιρετικά σπάνιες γονιδιακές μεταλλάξεις. Η μελέτη θα αξιολογήσει την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια των υποψήφιων φαρμάκων που παρέχονται από συνεργαζόμενες φαρμακευτικές εταιρείες σε ασθενείς που επιλέγονται μέσω προκαταρκτικών δοκιμών στο εργαστήριο σε οργανοειδή που θα δημιουργηθούν από ιστό που λαμβάνεται με βιοψία ορθού από τους ασθενείς.

Η δοκιμή CHOICES αναμένει τελική έγκριση

Η  έρευνα CHOICES είναι η κλινική δοκιμή στην οποία 52 συμμετέχοντες στο HIT-CF θα υποβληθούν σε θεραπεία με ένα νέο συνδυασμό διαμορφωτών. Αυτοί οι άνθρωποι επιλέγονται με βάση την ανταπόκρισή των οργανοειδών που δημιουργήθηκαν από τους ιστούς που ελήφθησαν κατά τη βιοψία ορθού από αυτούς. Όπως αναφέρθηκε προηγουμένως, κάθε κλινική δοκιμή που διεξάγεται στην Ευρωπαϊκή Ένωση πρέπει να υποβάλλεται σε αξιολόγηση μέσω κεντρικής διαδικασίας. Αυτή η διαδικασία βρίσκεται σε εξέλιξη και αναμένουμε να λάβουμε έγκριση (το «πράσινο φως») μέχρι τα τέλη Απριλίου. Εν τω μεταξύ, η μελέτη CHOICES έχει ήδη εγκριθεί στο Ηνωμένο Βασίλειο. Αυτό μας κάνει να ελπίζουμε σε  έγκριση και στην ΕΕ.

Επί του παρόντος, προετοιμάζονται οι συμβάσεις με όλα τα κέντρα κλινικών δοκιμών (τα νοσοκομεία όπου θα διεξαχθεί η  έρευνα CHOICES) και διοργανώνονται συναντήσεις ερευνητών τον Μάρτιο, έτσι ώστε όλοι οι γιατροί και οι νοσηλευτές κλινικών δοκιμών να γνωρίζουν ακριβώς τι να περιμένουν κατά τη λειτουργία της έρευνας CHOICES.

Νέες ευκαιρίες θεραπείας για όσους δεν έχουν επιλεγεί για την μελέτη Choices!

Είμαστε στην ευχάριστη θέση να σας ενημερώσουμε ότι έχουν προκύψει νέες ευκαιρίες θεραπείας για τους συμμετέχοντες στο HIT-CF που δεν έχουν επιλεγεί για τη δοκιμή CHOICES. Η ReCode Therapeutics έχει αναπτύξει μια θεραπεία mRNA για άτομα με κυστική ίνωση με σπάνιες μεταλλάξεις, συμπεριλαμβανομένων των ανερμηνεύσιμων (nonsence/stop) μεταλλάξεων. mRNA σημαίνει αγγελιοφόρος ριβονουκλεϊκού οξέος και περιέχει οδηγίες για να πει στα κύτταρά μας πώς να φτιάξουν μια πρωτεΐνη, όπως στο κανάλι CFTR.

Στις 9 Μαρτίου 2024 θα πραγματοποιηθεί η 5η ημερίδα για την Κυστική Ίνωση που διοργανώνεται από το Τμήμα Κυστικής Ίνωσης του Νοσοκομείου Παίδων "Η Αγία Σοφία" στο Ξενοδοχείο Golden Age στην Αθήνα . Στην ημερίδα θα συζητηθούν επίκαιρα θέματα που αφορούν την πάθηση και την περίθαλψη των ασθενών,  ιδίως θέματα σχετικά με  την διατροφή τους, τις βιταμίνες που πρέπει να λαμβάνουν, τα προβλήματα που παρουσιάζονται σε νεφρούς και τη διαταραχή στον ύπνο. Επίσης, ιδιαίτερη βαρύτητα θα δοθεί και στην θεραπευτική αντιμετώπιση του νοσήματος υπό το πρίσμα της χορήγησης των νέων φαρμάκων. Πλήρες πρόγραμμα της ημερίδας μπορείτε να διαβάσετε εδώ.

Η ημερίδα απευθύνεται μόνο σε επαγγελματίες υγείας και φοιτητές συναφών σχολών και η είσοδος είναι ελεύθερη.

Το αίτημα του συλλόγου μας για αποστολή των φαρμάκων μας κατ’οίκον μέσω υπηρεσιών ταχυμεταφορών- που είχε ιδιαίτερα αναδειχθεί την περίοδο της πανδημίας- γίνεται πραγματικότητα. Στις 2 Φεβρουαρίου 2024 δημοσιεύθηκε η Υπουργική Απόφαση Αριθμ.ΕΑΛΕ/Δ3(Α)/Γ.Π.οικ.6661 (ΦΕΚ Β’ 823/2-2-2024) που καθορίζει την κατηγορία ασθενών και τα φάρμακα υψηλού κόστους που μπορούν πλέον να λαμβάνουν από τα φαρμακεία του ΕΟΠΥΥ κατ’οίκον μέσω ταχυδρομικής επιχείρησης ταχυμεταφορών (κούριερ) ή  μέσω πιστοποιημένης εταιρείας διανομής φαρμάκων - φαρμακαποθηκών.

Είναι μια θετική εξέλιξη  που θα βοηθήσει σημαντικά τους ασθενείς και τις οικογένειες τους,  ιδιαίτερα  όσους ζουν σε περιοχές μακριά από τα φαρμακεία του ΕΟΠΥΥ ή σε όσους αδυνατούν να μετακινηθούν στα φαρμακεία για την παραλαβή των φαρμάκων τους. Παράλληλα, θα συμβάλλει και στην αποφυγή της πολύωρης αναμονής και στην μείωση του συνωστισμού που παρατηρείται κάποιες φορές σε φαρμακεία του ΕΟΠΥΥ.

Στην Υπουργική απόφαση καθορίζονται όλες οι παθήσεις και τα φάρμακα Υψηλού κόστους που μπορούν να παραλάβουν οι ασθενείς μέσω υπηρεσίας ταχυμεταφορών, καθώς και η διαδικασία που πρέπει να ακολουθηθεί. Για την Κυστική Ίνωση τα φάρμακα που καθορίστηκε ότι μπορούν οι ασθενείς να παραλάβουν κατ’ οίκον είναι τα εξής: Colistimethate Sodium (Colobreath), Ivacaftor, (Kalydeco) Ivacaftor,Lumacaftor, (Orkambi) Ivacaftor,Tezacaftor,Elexacaftor, (Kaftrio), Levofloxacin Hemihydrate (Quinsair).

Όσον αφορά την διαδικασία, ο θεράπων ιατρός, κατά την έκδοση ιατρικής συνταγής στο Σύστημα Ηλεκτρονικής Συνταγογράφησης της (ΗΔΙΚΑ) ενημερώνεται για τα φάρμακα που μπορεί ο ασθενής να παραλάβει  κατ’ οίκον και σε περίπτωση που ο ασθενής δηλώσει ότι επιθυμεί την παραλαβή των φαρμάκων αυτών μέσω κούριερ κατ’ οίκον, ο ιατρός επισημαίνει στο Σύστημα Ηλεκτρονικής Συνταγογράφησης της ΗΔΙΚΑ το σχετικό πεδίο «αποστολή κατ’ οίκον» και συνεχίζει σε άυλη συνταγογράφηση, αφού έχει προηγηθεί η έκδοση άυλης νοσοκομειακής βεβαίωσης από το Σύστημα των Ηλεκτρονικών Ιατρικών Βεβαιώσεων του ΣΗΣ.

Σας ευχόμαστε ολόψυχα καλές γιορτές με Υγεία και Χαρά στα σπιτικά σας!

Σας γνωρίζουμε ότι  πριν από λίγο λάβαμε ανακοίνωση της εταιρίας ASK Pharma E.E., αποκλειστικού αντιπροσώπου των MVW NUTRITIONALS (προϊόντων ΗΠΑ) στην Ευρώπη, την οποία σας παραθέτουμε αυτούσια παρακάτω προς ενημέρωση σας,  θεωρώντας πως το ζήτημα μείωσης του κόστους των θεραπευτικών μας αγωγών είναι σημαντικό στις μέρες μας και αφορά άμεσα όλους μας. Για περισσότερες πληροφορίες, μπορείτε να απευθύνεστε στα τηλέφωνα που αναφέρονται στην ανακοίνωση.

"AΝΑΚΟΙΝΩΣΗ

Η ASK Pharma  και  οι άνθρωποι της παραμένουν κοντά στους ασθενείς με Κυστική 'Iνωση και στις οικογένειες τους από το 1998 ως σήμερα.
 
Στις σημερινές συνθήκες που η ακρίβεια κάνει δυσβάσταχτη την καθημερινότητα και το κόστος ζωής εκτοξεύεται, παράλληλα με τις αυξημένες ανάγκες των ασθενών με Κυστική Ίνωση και των οικογενειών τους, αποφασίζουμε να παρέμβουμε:
Προβαίνουμε σε όλες τις απαραίτητες ενέργειες και εντός των αρχών του 2024, θα έχουμε την δυνατότητα να παρέχουμε τις βιταμίνες MVW NUTRITIONALS απευθείας μέσω της εταιρίας μας, με σκοπό τη μέγιστη δυνατή μείωση του κόστους.Έτσι ευελπιστούμε να συνεχίσουν να λαμβάνουν, το σημαντικό αυτό για την υγεία τους σκεύασμα όλοι οι ασθενείς, συνεχίζοντας απρόσκοπτα  την καθημερινότητα τους, με απίθανη γεύση, αποτελεσματικότητα και υψηλή ποιότητα Θεραπευτικού αποτελέσματος. 

Θα σας ενημερώσουμε με νέα ανακοίνωση για την έναρξη της νέας διαδικασίας χορήγησης.  

Μετά Τιμής
η Ομάδα της ASK Pharma

Για περαιτέρω πληροφορίες μπορείτε να απευθύνεστε στα τηλέφωνα της εταιρείας  2169003435 και 6948222668".

Φίλες και φίλοι, 

Σας παρακαλούμε θερμά επειδή διανύουμε τις τελευταίες ημέρες του 2023, να καταβάλλετε άμεσα την ετήσια συνδρομή σας στο σύλλογο που ανέρχεται στο ποσό των είκοσι (20) ευρώ. Η κατάθεση μπορεί να γίνει στον τραπεζικό λογαριασμό του συλλόγου στην Τράπεζα ΠΕΙΡΑΙΩΣ με αριθμό IBAN : GR 02 0171 076000 6076 040030 521, αναφέροντας το ονοματεπώνυμο σας στο καταθετήριο, ώστε ο ταμίας να κόψει την σχετική απόδειξη. Με την δική σας συνδρομή και τις δωρεές  προσπαθούμε να ανταπεξέλθουμε και να αντιμετωπίσουμε τα λειτουργικά έξοδα και τις πάγιες ανάγκες του σωματείου.

Σας επισημαίνουμε ότι μόνο τα οικονομικά τακτοποιημένα μέλη μας μπορούν να ψηφίσουν στις εκλογές που θα γίνουν σε λίγες μέρες.

Εγκρίθηκε το KAFTRIO  σε συνδυασμό με Kalydeco για παιδιά ηλικίας 2 έως 5 ετών.

Αίτηση της εταιρίας για επέκταση χορήγησης του φαρμάκου Kaftrio και Kalydeco σε ασθενείς με άλλες σπάνιες μεταλλάξεις πλην της F508del.

Στις 23 Νοεμβρίου 2023 η εταιρία  Vertex Pharmaceuticals ανακοίνωσε  ότι η αρμόδια Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε την  χορήγηση του Kaftrio  σε συνδυασμό με το φαρμακευτικό σκεύασμα Kalydeco  για τη θεραπεία παιδιών με κυστική ίνωση (CF) ηλικίας 2 έως 5 ετών που έχουν τουλάχιστον μία μετάλλαξη F508del στην γονίδιο CFTR  που είναι υπεύθυνο για την εμφάνιση της Κυστικής Ίνωσης.

Η εξέλιξη αυτή είναι ιδιαίτερα σημαντική για τους ασθενείς, γιατί ο συγκεκριμένος φαρμακευτικός συνδυασμός του Kaftrio με τον Kalydeco έχει βελτιώσει αισθητά την ζωή και την υγεία όσων ασθενών  ήταν επιλέξιμοι και μπορούσαν να το λάβουν.  Με την απόφαση αυτή της επιτροπής, πλέον και τα μικρά παιδιά στην Ευρώπη ηλικίας 2 έως 5  ετών μπορούν να λάβουν το συγκεκριμένο φάρμακο που στοχεύει στο αίτιο της νόσου και  επιβραδύνει την εξέλιξη της.  Μέχρι στιγμής το φάρμακο είχε εγκριθεί και χορηγούνταν σε ασθενείς ηλικίας 6 ετών και άνω που είχαν μια έχουν τουλάχιστον μία μετάλλαξη F508del στην γονίδιο ( CFTR ) που είναι υπεύθυνο για την εμφάνιση της Κυστικής Ίνωσης.

Νέα αίτηση της εταιρίας για επέκταση χορήγησης του φαρμάκου και για  όσους έχουν άλλες μεταλλάξεις πλην της F508del που ανταποκρίνονται στη θεραπεία

Επίσης, η εταιρία ανακοίνωσε στις 24 Νοεμβρίου 2023 την επικύρωση του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων για την επέκταση της αίτησης για την άδεια κυκλοφορίας του συγκεκριμένου φαρμακευτικού συνδυασμού Kaftrio και Kalydeco για ασθενείς με Κυστική ίνωση με σπάνιες μεταλλάξεις που ανταποκρίνονται στο φάρμακο. Εφόσον εγκριθεί από την αρμόδια επιτροπή η αίτηση της εταιρίας για επέκταση της εγκεκριμένης ένδειξης, θα προστεθούν στην άδεια χορήγησης του φαρμάκου ακόμα 200 περίπου μεταλλάξεις CFTR που δεν είναι F508del, αλλά ανταποκρίνονται στο φάρμακο. Η νέα αυτή αίτηση αφορά ασθενείς ηλικίας 2 ετών και άνω που έχουν μια μετάλλαξη στο γονίδιο (CFTR) η οποία  ανταποκρίνεται με βάση κλινικά και/ή in vitro δεδομένα, συμπεριλαμβανομένης της μετάλλαξης N1303K.

Η αίτηση επέκτασης της χορήγησης του φαρμάκου, θα εξεταστεί τώρα από την Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση, η οποία θα εκδώσει γνώμη στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή σχετικά με την έγκριση της ή όχι. Για οτιδήποτε νεώτερο θα σας ενημερώσουμε άμεσα.

Η εβδομάδα της 20-25  Νοεμβρίου, έχει οριστεί ως η εβδομάδα ευαισθητοποίησης για την Κυστική Ίνωση, τη συχνότερη κληρονομική νόσο της λευκής φυλής, που προσβάλλει στη χώρα μας περισσότερους από 800 ανθρώπους, ενώ περίπου 500.000 είναι φορείς του γονιδίου της νόσου χωρίς να το γνωρίζουν.  Η νόσος είναι γενετική, προσβάλλει όλα τα όργανα του ανθρώπου, κυρίως τους πνεύμονες και το πάγκρεας.

Τα τελευταία χρόνια, η εξέλιξη της πάθησης έχει βελτιωθεί σημαντικά με την λήψη νέων θεραπειών που στοχεύουν στο αίτιο της νόσου. Οι καινοτόμες αυτές θεραπείες βελτιώνουν σημαντικά την υγεία και την ποιότητα ζωής των ασθενών που τις λαμβάνουν, διότι μειώνουν σημαντικά την συχνότητα των πνευμονικών λοιμώξεων και επιβραδύνουν την εξέλιξη της αναπνευστικής ανεπάρκειας, απομακρύνοντας το ενδεχόμενο της μεταμόσχευσης και του θανάτου.

Η πιο συχνή κληρονομική «αόρατη» νόσος

«Η Κυστική Ίνωση είναι η πιο συχνή κληρονομική νόσος και συνήθως οι  επιπτώσεις που έχει η πάθηση στο σώμα του ασθενούς δεν είναι ορατές», αναφέρει η πρόεδρος του συλλόγου για την Κυστική Ίνωση κ. Αγγελική Πρεφτίτση και προσθέτει ότι «η πάθηση όμως δεν είναι αόρατη για τους 800 περίπου ασθενείς που ζουν στην Ελλάδα  και τις οικογένειες τους. Μπορεί η  εύρεση και η χορήγηση των νέων θεραπειών να οδήγησε στην βελτίωση της ποιότητας ζωής των ασθενών, όμως οι προκλήσεις και τα προβλήματα που προκύπτουν από τη  νέα αυτή κατάσταση είναι πολλά και χρήζουν συστηματικής και οργανωμένης αντιμετώπισης.  Μάλιστα,  οι νέες αυτές θεραπείες έχουν λάβει ήδη θετική γνώμη για την χορήγηση τους από την ηλικία των 2 ετών, και αναμένουμε την τελική  έγκριση από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων. Από την άλλη όμως, υπάρχουν ασθενείς που δεν λαμβάνουν αυτές τις αγωγές και περιμένουν ακόμα με αγωνία την εύρεση νέων φαρμάκων και γονιδιακής θεραπείας για αυτούς. Γίνονται βέβαια μελέτες και έρευνες και για τους ασθενείς αυτούς  και ελπίζουμε να βρεθεί κάτι σύντομα»

Η Κυστική Ίνωση χαρακτηρίζεται από την παραγωγή  παχύρρευστης κολλώδους βλέννας στους πνεύμονες, στο πεπτικό σύστημα και σε άλλα όργανα, προκαλώντας ένα ευρύ φάσμα  συμπτωμάτων που επηρεάζουν ολόκληρο το σώμα. Οι ασθενείς δεν εμφανίζουν ορατά συμπτώματα της νόσου, αλλά εμφανίζουν συχνά αναπνευστικές λοιμώξεις, παρουσιάζουν χρόνιο βήχα και διάρροιες και αδυνατούν να λάβουν εύκολα βάρος, και ο ιδρώτας τους είναι εξαιρετικά αλμυρός, καθιστώντας έτσι την πάθηση «αόρατη» στους περισσότερους από εμάς.

Για να γεννηθεί ένας ασθενής με κυστική ίνωση κληρονομεί το παθολογικό γονίδιο και από τους δυο γονείς του που είναι φορείς χωρίς να το γνωρίζουν. Οι φορείς είναι απολύτως υγιείς και δεν έχουν κάποιο σύμπτωμα της νόσου. Υπολογίζεται πως ένας στους 25 είναι φορέας της νόσου και στην χώρα  μας ο αριθμός τους ξεπερνά τους 500.000!

Μέχρι πρότινος, η νόσος ήταν αποκλειστικά αντικείμενο των παιδιάτρων, όμως οι σύγχρονες εξελίξεις στην φαρμακοθεραπεία και στην αντιμετώπιση των ασθενών, οδήγησαν στην αύξηση του προσδόκιμου επιβίωσης και στην ενηλικίωση των περισσοτέρων ασθενών.

Τα προβλήματα της «ενηλικίωσης» της νόσου.

«Η ενηλικίωση των ασθενών και η μεγάλη αύξηση του αριθμού τους, οδηγεί σε νέες καταστάσεις που πρέπει πλέον να αντιμετωπιστούν οργανωμένα και συστηματικά  από την Πολιτεία», τονίζει η κ. Πρεφτίτση και συνεχίζει επισημαίνοντας πως «οι ανάγκες παρακολούθησης των ασθενών έχουν γενικά αυξηθεί ενόψει της λήψης των νέων αυτών φαρμάκων. Ειδικότερα όμως, η παρακολούθηση και νοσηλεία των ενηλίκων ασθενών που έχουν και βαρύτερη συμπτωματολογία, έχει ενταθεί, ενώ ο αριθμός των ιατρών, κυρίως πνευμονολόγων, που ασχολούνται με την περίθαλψη των ασθενών παραμένει μικρός. Έμφαση πρέπει να δοθεί από την Πολιτεία στην ενίσχυση με προσωπικό των κλινικών όπου παρακολουθούνται ενήλικες ασθενείς, σε Αθήνα και Θεσσαλονίκη, ιδίως στο Σισμανόγλειο Νοσοκομείο, το οποίο επισκέπτεται τακτικά ο μεγαλύτερος αριθμός των ενηλίκων ασθενών. Μάλιστα, θα πρέπει να υπάρξει και πρόγραμμα για την οικονομική ενίσχυση και την ομαλή κοινωνική και επαγγελματική ενσωμάτωση των ασθενών, οι οποίοι πλέον μπορούν να αντιμετωπίζουν με συγκρατημένη αισιοδοξία και βεβαιότητα το μέλλον».

Πραγματοποιείται ο νεογνικός έλεγχος

Σύμφωνα με πληροφορίες, πρόσφατα ξεκίνησε ο έλεγχος όλων των νεογνών που γεννιούνται στην χώρα μας για το νόσημα της Κυστικής Ίνωσης, στα πλαίσια του Εθνικού προληπτικού προγράμματος νεογνικού ελέγχου που πραγματοποιείται από το Ινστιτούτο Υγείας Παιδιού (ΙΥΠ). «Η εξέλιξη αυτή, είναι ιδιαίτερα θετική και αναμενόμενη από καιρό» τονίζει η κ, Πρεφτίτση,  επισημαίνοντας ταυτόχρονα και τις ενέργειες του Συλλόγου για την Κυστική Ίνωση για τον σκοπό αυτό, καθώς και την παρέμβαση του σωματείου για τη δωρεά του Ιδρύματος «Σταύρος Νιάρχος» και την ένταξη του νοσήματος στη λίστα όσων ελέγχονται από το Ινστιτούτο Υγείας Παιδιού. «Η εξέταση αυτή, συμβάλλει στην έγκαιρη διάγνωση της νόσου σε νεογέννητα παιδιά,  τα οποία πλέον θα έχουν τη δυνατότητα με τη λήψη της κατάλληλης αγωγής και την δέουσα εξειδικευμένη περίθαλψη να έχουν μια καλύτερη πορεία της νόσου και καλύτερη ποιότητα ζωής» καταλήγει.

Η BiomX ανακοίνωσε  την Ολοκλήρωση της Δοσολογίας Ασθενούς στο Μέρος 2 της Μελέτης Φάσης 1β/2α Αξιολογώντας το BX004 για τη θεραπεία των χρόνιων πνευμονικών λοιμώξεων σε ασθενείς με κυστική ίνωση

Πρόσφατα η εταιρία BiomX  ανακοίνωσε την ολοκλήρωση της δοσολογίας ασθενούς στο δεύτερο μέρος της μελέτης φάσης 1β/2α για την αξιολόγηση του BX004  που στοχεύει στη θεραπεία των χρόνιων πνευμονικών λοιμώξεων σε ασθενείς με Κυστική Ίνωση.

Ειδικότερα, η εταιρία BiomX, μια εταιρία που πραγματοποιεί κλινικές δοκιμές με στόχο την προώθηση καινοτόμων θεραπειών με φάγους που στοχεύουν σε συγκεκριμένα παθογόνα βακτήρια, ανακοίνωσε την ολοκλήρωση της χορήγησης δόσεων σε ασθενείς, στο δεύτερο μέρος της κλινικής δοκιμής φάσης 1β/2α μιας τυχαιοποιημένης, Διπλής-τυφλής, Ελεγχόμενης με εικονικό φάρμακο πολυκεντρικής Μελέτης,  για την αξιολόγηση του νέου συνδυασμού φάγων της εταιρείας, BX004, που στοχεύει στη θεραπεία χρόνιων πνευμονικών λοιμώξεων που προκαλούνται από αεριογόνο ψευδομονάδα (Pseudomonas aeruginosa) σε ασθενείς με κυστική ίνωση (ΚΙ). 

Τα δεδομένα από το πρώτο μέρος της μελέτης έδειξαν ότι η πειραματική αυτή θεραπεία μείωσε τον αριθμό των βακτηρίων στους πνεύμονες χωρίς να εμφανιστούν σημάδια ανθεκτικότητας. Επίσης, ήταν ανεκτή καλά από τους ασθενείς και δεν υπήρξαν αναφορές  για παρενέργειες ή για ανάγκη διακοπή του σκευάσματος που να σχετίζονταν με το πειραματικό φάρμακο BX004. Οι κλινικές δοκιμές αυτού του νέου σκευάσματος πραγματοποιούνται σε διάφορα μέρη των Η.Π.Α., της Ευρώπης και του Ισραήλ. Η δεύτερη φάση των δοκιμών αναμένεται τον Νοέμβριο, σύμφωνα με το δελτίο τύπου που εξέδωσε η εταιρία. Μάλιστα, η εταιρεία αναμένει να ανακοινώσει ελπιδοφόρα θετικά αποτελέσματα  από το Μέρος 2 της μελέτης τον Νοέμβριο του 2023.

Ενδεικτικό της σημασίας των αποτελεσμάτων της μελέτης είναι ότι τα  δεδομένα του πρώτου μέρους  της Φάσης 1β/2α έγιναν δεκτά για προφορική παρουσίαση  στην  IDWeek που πραγματοποιήθηκε αυτές τις μέρες στην Βοστώνη των ΗΠΑ. (Η  IDWeek είναι η κοινή ετήσια συνάντηση της Εταιρείας Λοιμωδών Νοσημάτων της Αμερικής (IDSA), της Εταιρείας για την Επιδημιολογία Υγείας της Αμερικής (SHEA), της Ιατρικής Εταιρείας HIV (HIVMA), της Παιδιατρικής Εταιρείας Λοιμωδών Νοσημάτων (PIDS) και της Εταιρείας Φαρμακοποιών Λοιμωδών Νοσημάτων (SIDP), όπου ανακοινώνονται σημαντικές εξελίξεις για θεραπείες και νεότερα στο χώρο της υγείας, των νοσημάτων και της επιδημιολογίας) . Αξίζει να σημειωθεί ότι δυο προφορικές παρουσιάσεις της εταιρίας που αναφέρονται στα αποτελέσματα του Μέρους 1 έτυχαν θετικής υποδοχής από την κοινότητα της Κυστικής Ίνωσης στο πρόσφατο συνέδριο της Ευρωπαϊκής Εταιρείας Κυστικής Ίνωσης (ECFS) και στο Συνέδριο της Ευρωπαϊκής Πνευμονολογικής Εταιρείας (ERS), υπογραμμίζοντας περαιτέρω τον κλινικό ιατρό και το ενδιαφέρον των ασθενών για το πρόγραμμα BX004.

Όπως είναι γνωστό, το κύριο πρόβλημα στην Κυστική Ίνωση είναι η προσβολή των πνευμόνων και ο αποικισμός του αναπνευστικού συστήματος από διάφορα βακτήρια και ιδίως την ψευδομονάδα, που οδηγεί συνεχώς σε εξάρσεις λοιμώξεων και μειωμένη αναπνευστική λειτουργία. Η χορήγηση συνδυασμού αντιβιοτικών, πολλές φορές ενδοφλέβια, είναι ο κύριος τρόπος αντιμετώπισης των λοιμώξεων αυτών, όμως η μακροχρόνια χρήση των αντιβιοτικών οδηγεί συνήθως σε λοιμώξεις από ανθεκτικά μικρόβια, δύσκολα αντιμετωπίσιμες και θεραπεύσιμες.

To νέο αυτό πειραματικό σκεύασμα BX004, αποτελεί ένα συνδυασμό («κοκτέιλ») αντιβακτηριακών ιών που ονομάζονται «φάγοι» οι οποίοι στοχεύουν και εξουδετερώνουν την αεριογόνο ψευδομονάδα (pseudomonas aeruginosa). Αυτού του τύπου οι «ιοί», οι φάγοι,  δεν προσβάλλουν τα ανθρώπινα κύτταρα και μπορούν να χρησιμοποιηθούν ως εναλλακτική θεραπεία αντί των αντιβιώσεων στις λοιμώξεις που αντιμετωπίζονται δύσκολα.

Σχετικά με το BX004

Η BiomX αναπτύσσει τη θεραπεία με φάγους, BX004, για την θεραπεία ασθενών με κυστική ίνωση με χρόνιες αναπνευστικές λοιμώξεις που προκαλούνται από το βακτήριο της ψευδομονάδας aeruginosa  (pseudomonas aeruginosa), έναν παράγοντα που συμβάλλει στη νοσηρότητα και τη θνησιμότητα σε ασθενείς με ΚΙ. Τον Σεπτέμβριο του 2021, το BX004 εγκρίθηκε από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) για να ξεκινήσει μια μελέτη Φάσης 1b/2a σε ασθενείς με κυστική ίνωση με χρόνια αναπνευστική λοίμωξη από  αεριογόνο ψευδομονάδα  (pseudomonas aeruginosa). Η δοκιμή Φάσης 1β/2α αποτελείται από δύο μέρη. Τον Φεβρουάριο του 2023, η Εταιρεία BiomX ανέφερε θετικά αποτελέσματα από το πρώτο Μέρος  της μελέτης που αξιολόγησε την ασφάλεια, τη φαρμακοκινητική και τη μικροβιολογική/κλινική δραστηριότητα του BX004 σε εννέα ασθενείς με κυστική ίνωση σε μία εφάπαξ αυξανόμενη δόση και πολλαπλές δόσεις. Το δεύτερο μέρος  της μελέτης θα αξιολογήσει την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα του BX004 σε τουλάχιστον 24 ασθενείς με κυστική ίνωση που τυχαιοποιήθηκαν σε ομάδα που θα λάβει θεραπεία ή εικονικό φάρμακο (Placebo)  σε αναλογία 2:1. Τα αποτελέσματα από το δεύτερο μέρος  της δοκιμής αναμένονται τον Νοέμβριο του 2023. Αξίζει επίσης να σημειωθεί ότι τον Αύγουστο του 2023,  το φαρμακευτικό σκεύασμα φάγων BX004 έλαβε το καθεστώς fast track  από τον Οργανισμό  Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) για τη θεραπεία χρόνιων αναπνευστικών λοιμώξεων που προκαλούνται από βακτηριακά στελέχη αεριογόνου ψευδομονάδας (pseudomonas aeruginosa) σε ασθενείς με ΚΙ.